Инновационный медицинский препарат получат двое ребятишек из Югры

В число тех, кто будет обеспечен инновационным препаратом генной терапии вошли двое югорчан – из Сургута и Мегиона.

Буллёзный эпидермолиз - одно из тяжёлых и редких (орфанных) заболеваний, включённых в перечень Фонда «Круг добра». Этот фонд был создан в 2021 году Указом Президента России для организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями.

Благодаря «Кругу добра», 292 ребёнка с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза получают жизненно необходимые перевязочные средства - дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации. Дети с таким заболеванием требуют ежедневного ухода, использования перевязочных материалов, разработанных специально для этой группы пациентов, а также профилактической терапии против бактериальных или грибковых инфекций. Это сложный и трудоёмкий процесс, отнимающий много времени у родителей.

До недавнего времени для лечения тяжёлой формы буллёзного эпидермолиза не существовало специфического лекарственного препарата. Однако недавно был создан препарат генной терапии Беремаген геперпавек, который оперативно стал доступен российским детям с дистрофическим буллёзным эпидермолизом и изменениями в гене COL7A1. Россия стала одной из первых стран, где это лекарство доступно.

В 2022 году препарат Беремаген геперпавек был одобрен экспертным и попечительским советом Фонда «Круг добра»  для включения в перечень закупок. Этот гель способствует выработке в коже коллагена 7-го типа, синтез которого снижен или отсутствует у данной категории пациентов. Клинические исследования показывают, что применение препарата позволяет ускорять заживление ран на коже у детей с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза.

Первая партия препарата Беремаген геперпавек была закуплена Фондом «Круг добра»  и поставлена в конце 2022 года в регионы России, в том числе в Ханты-Мансийский автономный округ - Югру. В ближайшее время 47 детей с тяжёлыми формами буллёзного эпидермолиза из этих регионов получат терапию. Всего в ближайшие месяцы лекарство получат более 150 детей из 65 регионов страны.

Применение нового метода лечения требует особых знаний и навыков, так как препарат имеет сложные требования к хранению, смешиванию и нанесению. Фонд «Дети-бабочки»  делится своими знаниями и опытом, обучая специалистов по всей стране, чтобы качество жизни подопечных детей стало практически сопоставимо с качеством жизни здорового человека.

«За счет лечения раны будут заживать быстрее, значительно снизится риск появления рецидивирующих и хронических ран. Пациенты не будут терять макро- и микронутриены (белок, электролиты) через раневые поверхности, что окажет прямое влияние на общее состояние здоровья организма и снизит вероятность возникновения тяжелых осложнений. Тем самым страшные раны на теле детей - «бабочек»  останутся лишь в нашей памяти», — заключила Куратова.

Ранее мы рассказывали, как акция  «Добрый югорчанин» оказывает  помощь коренным жителям.